美国坦普尔大学研究人员21日说,他们利用基因组编辑技术,首次成功地把艾滋病病毒从培养的人类细胞中彻底清除。
“这是朝着永久治愈艾滋病方向迈出的重要一步,”参与研究的卡迈勒·哈利利教授在一份声明中说,“这是一项令人激动的发现,但不是说目前就能进入临床应用,它只是概念性地证明,我们走在正确的方向上。”
这项成果发表在新一期美国《国家科学院学报》上。论文第一作者胡文辉副教授对新华社记者说,当今的艾滋病治疗只能达到“功能性”治愈,但不能彻底治愈。因为艾滋病病毒的基因组已经整合到病人细胞基因组中,因此一旦中断治疗,病人的病情就易于复发。“如需获得彻底根治,整合的潜伏病毒基因组就必须被完全根除”。
研究人员利用了近一年来极其热门的CRISPR/CAS9基因剪辑技术。因简便、价廉、多功能和高效率,这种技术也被誉为“基因组编辑的魔术手术刀”。这种技术就是通过RNA(核糖核酸)做向导,把Cas9酶带到相应的位置,然后用这种酶切割病毒DNA(脱氧核糖核酸)。
胡文辉解释说,艾滋病病毒两端含有几乎对等的长重复序列,利用Cas9酶剪断长重复序列,便切除了其间的艾滋病病毒基因组,此后细胞可自我修复。
研究人员利用艾滋病病毒潜伏感染的多种细胞模型进行实验,包括巨噬细胞、小胶质细胞和T淋巴细胞等,均成功地根除了潜在的艾滋病病毒。
胡文辉说:“成果的关键在于彻底根除病毒,达到治愈和预防的双重目的。”
此外,这种方法也有望应用于清除其他潜伏性感染病毒。
但研究人员指出,目前将这一技术应用于临床还面临许多挑战,包括如何把治疗物质输送到每一个感染细胞等。此外,艾滋病病毒易于变异,如何让治疗个性化,适应每个患者独特的病毒序列也是个问题。
法国国家科学研究中心26日宣布,该中心科学家研制成功了一种新的化学分子,可以非常有效地抑制艾滋病病毒在被感染细胞中复制,这为治疗艾滋病患者特别是已对传统艾滋病药物产生抗药性的患者打开了新的思路。
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